经纤维瘤(NF)是一种良性的周围及中枢神经系统疾病，属于常染色体显性遗传病。根据其临床表现和基因定位位点不同，主要分为神经纤维瘤病1型（ NF1）和神经纤维瘤病2型（NF2）。
神经纤维瘤病 I 型（NF1）是一种常染色体显性遗传性综合征，其特征包括皮肤、脑以及身体其他部位的皮肤色素沉着和肿瘤沿着神经的生长。此外，可能还会累及多种器官，如出现神经胶质瘤、颅内肿瘤、听力缺陷等。NF1 的发病率约为 1 /4000～1/3000，是一种罕见病，约 30%～50% 的NF1 患者会出现PN。
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据估计，NF1发病率约为1/3000~4000个新生儿。大约20~50%的NF1患者可能为丛状神经纤维瘤（PN），这种肿瘤往往不能完全手术切除，复发风险高。NF1患者可能会伴有许多并发症，如学习困难、视力障碍、脊椎扭曲和弯曲、高血压和癫痫。它还会增加患其他癌症的风险，包括恶性脑瘤和白血病等。
打破瓶颈 司美替尼3年后PFS率为 84%
Selumetinib司美替尼的获批是基于基于开放标签、多中心的单臂研究SPRINT试验（NCT01362803），参与该试验的NF1儿童患者携带无法通过手术治疗的丛状神经纤维瘤（PN）。试验结果显示，Selumetinib的治疗使患者的总缓解率（ORR）达到 66%，所有患者均达到部分缓解，且有 82％ 的患者持续缓解至少12个月。
硫酸氢司美替尼胶囊简要说明书：
-品中文名：司美替尼
-品英文名：selumetinib
-品英文商品名：Koselugo
-品中文商品名：科赛优
靶点：MEK
规格剂量：10毫克*60粒；25毫克*60粒
司美替尼价格：10mg*60粒，20500元/盒；25mg*60粒，41342元/盒
生产厂家：阿斯利康制-/默沙东制-
中国上市：2023年5月国内首次获批上市
医保报销：未纳入医保，不能医保报销
医保报销适应症/报销条件：未纳入医保，不能医保报销
身份证未认证
营业执照未认证 